GÜVENLİLİK EN ÖNEMLİ ÖNCELİKTİR

Gen tedavisinin geliştirme sürecinde birçok güvenlilik önlemi alındığının anlaşılması önemlidir. Amerika Birleşik Devletleri’nde yürütülen klinik araştırmalar, Gıda ve İlaç Dairesi ve Ulusal Sağlık Enstitüleri tarafından yakından izlenmektedir. FDA tarafından yapılan bir değerlendirmeye göre, şu anda 800’den fazla aktif gen tedavisi araştırma amaçlı yeni ilacın FDA’da dosyası açılmış bulunmaktadır. Hasta güvenliği en önemli önceliktir. Devam eden klinik çalışmalarda ve araştırmalarda gen tedavisiyle ilişkili bazı riskler belirlenmiş olup daha ileri düzeyde araştırma ve daha fazla deneyimle şu anda bilinmeyen ek riskler ortaya çıkabilir.

Farkında Olunması Gereken Olası Riskler

Yeni genetik materyali uygulamak için AAV vektörlerinin kullanıldığı gen transferinin bazı riskleri olabilir:

• Herhangi bir gen tedavisinde olduğu gibi, vücudun immün sistemi yeni yerleştirilen terapötik vektöre bir istilacıymış gibi yanıt verebilir. Bir immün sistem reaksiyonu enflamasyona ve diğer ciddi risklere yol açabilir.
• Bir immün sistem reaksiyonu enflamasyona ve başka ciddi risklere yol açabilir. Bir immün reaksiyon, gen tedavisinin daha az etkili olmasına veya hiç etkili olmamasına da neden olabilir. Bu nedenle, olası gen tedavisi hastaları, belirli bir virüse karşı gelişen antikorlarının olup olmadığını belirlemek için genellikle basit bir kan testi kullanılarak taramadan geçirilmektedir.
• Özel bir vektör kullanılmasının amacı yeni genin spesifik bir doku türüne yönlendirilmesi olsa da, vektörler hedeflenmeyen diğer hücrelere de ulaşabilir ve bu da potansiyel olarak hasara veya ek rahatsızlığa ya da hastalığa neden olabilir.
• Gen tedavisinin uygulanmasından sonra, geriye kalan vektör partikülleri alıcının vücudundan salınabilir. Vektör saçılımı olarak adlandırılan bu durum, idrar, tükürük veya semen gibi vücut sıvıları yoluyla gerçekleşebilir. Vektör saçılımı, bu geriye kalan materyallerin tedavi uygulanmamış bireylere yakın temas yoluyla aktarılma olasılığını artırır. Vektör saçılımının önemi şu anda gen tedavisi klinik araştırmalarında değerlendirilmektedir.
• Gen tedavisinin hedeflenen organ veya dokuların sağlığı üzerinde olumsuz bir etki gösterip göstermeyeceği uzun dönem çalışmalarla değerlendirilmektedir.
• Gen tedavisi, ilgili proteinin çok yüksek miktarda üretilmesine neden olabilir. Bu aşırı üretimin veya aşırı ekspresyonun etkisi, oluşturulan proteinin türüne bağlı olarak değişiklik gösterebilir. Aşırı üretimin önemi şu anda gen tedavisi klinik araştırmalarında değerlendirilmektedir.
• Tüm ilaçlarda olduğu gibi, gen tedavisine verilen yanıt da hastalar arasında değişiklik gösterebilir. Gen tedavisinin kalıcılığının süresi devam eden klinik araştırmalarda değerlendirilmektedir.

GEN TEDAVİSİNİN BİLİMSEL YÖNÜNÜ ARTIK DAHA İYİ ANLADIĞINIZI UMUYORUZ

Bilim açısından heyecan verici bir dönem, her gün bir şeyler değişiyor. Kaydolun ve sohbetimizin süreceğinden emin olalım.