Derzeit werden klinische Studien über Gentherapien durchgeführt, um das mit ihnen verbundene Risiko zu ermitteln und der Frage nachzugehen, ob die Gentherapie bei bestimmten Menschen die Notwendigkeit einer weiteren Behandlung und die Belastungen durch chronische Krankheiten verringern oder beseitigen könnte. Es ist wichtig zu wissen, dass die Langzeitwirkungen der Gentherapie, einschließlich der letztendlichen Wirkdauer, weiterhin untersucht werden und oftmals noch nicht feststehen.
Gentherapien zielen auf bestimmte Mutationen in den genetischen Anweisungen eines Menschen ab, damit der Körper die Proteine produzieren kann, die er benötigt.
Ein Ziel der erforschten Gentherapien ist es, funktionsfähige Gene in den Körper einzubringen und auf Mutationen abzuzielen, die für die genetischen Erkrankungen verantwortlich sind.
Darüber hinaus werden Wege erforscht, wie das neue funktionsfähige Gen in die Lage versetzt werden kann, dem Körper die Herstellung des benötigten Proteins zu ermöglichen. Bei Hämophilie A oder B besteht das Ziel beispielsweise darin, dem Körper die selbstständige Herstellung von Faktor VIII bzw. Faktor IX zu ermöglichen.
Derzeit wird untersucht, ob Gentherapien dem Körper helfen können, die benötigten Proteine zu produzieren. Dann wäre die Medizin weniger auf die derzeit verfügbaren Medikamente angewiesen.
In klinischen Studien wird untersucht, ob eine Gentherapie das Routinemanagement von Krankheiten überflüssig machen oder reduzieren könnte. Dies wiederum könnte möglicherweise die körperliche, seelische und emotionale Krankheitslast verringern. Auch wenn eine Gentherapie möglicherweise nicht in der Lage ist, bereits bestehende Schäden zu beheben, kann sie das Fortschreiten bestehender Schäden abmildern.
Alle diese Ziele sowie die Risiken werden derzeit in klinischen Studien am Menschen untersucht.
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