ERFORSCHTE METHODEN DER GENTHERAPIE
Es werden verschiedene gentherapeutische Ansätze erforscht. Die Gentherapie kann darauf ausgerichtet sein, ein mutiertes Gen zu reparieren oder zu ersetzen, ein mutiertes Gen, das Probleme verursacht, zu deaktivieren, oder eine funktionelle Kopie des Gens in den Körper einzubringen, um diesen bei der Herstellung des beeinträchtigten Proteins zu unterstützen.
- Bei dem als Gentransfer bezeichneten gentherapeutischen Verfahren wird ein funktionsfähiges Gen in eine Zelle eingebracht, mit der Absicht, dass es die Funktion des mutierten Gens übernehmen soll. Es werden virale, chemische und physikalische Methoden des Gentransfers erforscht. Der Transfer des neuen Gens findet innerhalb des Körpers (in vivo) statt, nachdem es systemisch, häufig als intravenöse Infusion, eingebracht wurde. Das genetische Ursprungsmaterial in den Chromosomen bleibt dabei unverändert. Das bedeutet, dass das mutierte Gen weiterhin vorhanden sein wird und an die Nachkommen einer Person weitergegeben werden kann.
- Bei der Ex-vivo -Gentherapie, einer Art der zellbasierten Therapie, geschieht dieser Prozess außerhalb des Körpers. Zunächst werden die betroffenen Zellen mittels einer Biopsie aus dem Körper entnommen. Im Labor wird funktionelles genetisches Material in die Zellen eingebracht, die dann wieder in den Körper des Patienten eingesetzt werden.
- Das Prinzip der Gen-Editierung besteht darin, Änderungen an der ursprünglichen DNA vorzunehmen. Diese Technik ermöglicht es, die ursprüngliche DNA zu reparieren oder neue DNA an einer bestimmten Stelle einzufügen. Derzeit werden die Gen-Editierungs-Methoden Zinkfingernukleasen und CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) erforscht.
