LA SÉCURITÉ EST UNE PRIORITÉ ABSOLUE

Il est important de comprendre que de nombreuses précautions de sécurité sont prises lors du développement de la thérapie génique. Les essais cliniques aux États-Unis sont étroitement surveillés par la FDA (Food and Drug Administration) et les National Institutes of Health. Selon la FDA, plus de 800 nouveaux médicaments expérimentaux de thérapie génique active font actuellement l’objet de dossiers déposés auprès de l’administration. La sécurité du patient est la priorité absolue. Les essais cliniques et les recherches en cours ont permis d’identifier certains risques associés à la thérapie génique. Les efforts continus et l’expérience pourraient révéler d’autres risques encore inconnus.

RISQUES POTENTIELS

Le transfert de gènes utilisant un vecteur AAV (virus adéno-associé) pour produire le nouveau matériel génétique peut présenter des risques:

• Comme pour n’importe quel virus, le système immunitaire de l’organisme pourrait réagir au vecteur thérapeutique nouvellement introduit comme s’il s’agissait d’un intrus. Une telle réaction du système immunitaire peut entraîner une inflammation et d’autres risques sévères.
• Une réaction immunitaire pourrait également réduire, voire annuler, l’efficacité de la thérapie génique. C’est pourquoi, tous les patients ne sont pas éligibles à la thérapie génique, et devront faire l’objet d’un test diagnostic par prise de sang pour vérifier la présence d’anticorps dirigés contre le vecteur AAV.
• Bien que l’utilisation d’un vecteur particulier ne soit limitée au transport du nouveau gène vers un type de tissu spécifique, les virus peuvent affecter d’autres cellules qui n’étaient pas ciblées, avec la possibilité de causer des dommages ou d’aggraver la maladie ou l’affection.
• Après administration, les substances composant la thérapie génique peuvent être présentes dans les fluides corporels, tels que le sperme, l’urine, la salive, les selles et le sang pendant un certain temps. L’excrétion de ces substances peut induire la possibilité de transmission à des personnes non traités (par un contact rapproché). Les études en cours sur la thérapie génique évaluent la durée de présence de ces substances dans l’organisme.
• Les études à long terme cherchent à connaître l’impact, positif comme négatif, de la thérapie génique sur la santé de l’organe ou des tissus ciblés.
• La thérapie génique peut entraîner une production trop importante de protéines. L’effet de cette surproduction, ou surexpression, pourrait varier selon le type de protéine produite.
• Comme pour tout traitement, la réponse à la thérapie génique peut varier d’un patient à l’autre. La durée de l’efficacité du traitement par thérapie génique est actuellement évaluée dans les études cliniques en cours.

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