نقل الجينات

تهدف هذه الطريقة للعلاج الجيني، التي تمر حاليًا بتجارب سريرية في العديد من الحالات المختلفة بما في ذلك الهيموفيليا A وB، إلى إدخال  جين عامل يمكن أن يعطي تعليمات للجسم لإنتاج  البروتین المطلوب.

بناء مركبة نقل

يجب الآن تسليم الجين الفعال إلى داخل الجسم. لحماية الجين والسماح بدخوله إلى الجسم، يتم صنع مركبة نقل من فيروس محايد.

تسمى مركبة النقل التي تم صنعها من فيروس محايد ناقل علاجي. يتم صنع الفيروس المحايد عن طريق إزالة المادة الفيروسية الداخلية في مختبر، تاركين وراءها غلاف بروتيني فارغ.

تشمل الفيروسات المستخدمة في نقل الجينات الفيروس الغدي، والفيروسات المرتبطة بالفيروس الغدي (AAV)، و الفيروسات البطيئة. تقوم الدراسات الجارية بتقييم استجابة الجسم المناعية للعلاج الجيني.

صنع البروتينات

بمجرد إدخاله في الجسم، فإن الجين الجديد مُصمَّم للعمل بدلاً من الجين الذي لا يعمل بشكل صحيح. إذا كان ذلك ناجحًا، فإن الهدف من هذا الجين الجديد هو توفير تعليمات للجسم لصنع البروتين الذي يحتاجه. في حالة الهيموفيليا، يتم استهداف الكبد لإنتاج البروتينات.

يدخل الجين الفعال الجديد إلى  نواة الخلايا المستهدفة. هناك، من المتوقع عمومًا أن يقيم كإبيسوم أو قطعة دائرية من الـ DNA، خارج  الكروموسومات. يتم استهداف بقاء المادة الوراثية الأصلية الموجودة في الكروموسومات دون تغيير. هذا يعني أن الجين المتحور سيبقى هناك ويمكن أن ينتقل إلى ذرية الشخص. في بعض الحالات، يدمج الجين مباشرةً في الـ DNA الموجود. والأبحاث مستمرة لفهم أفضل لمعدل وتأثير هذا الدمج.

يتم إجراء تجارب سريرية مستمرة لفهم كيف سيؤثر العلاج الجيني على جسم الإنسان. يُرجى التأكد من قراءة القسم “ما هي مخاطر العلاج الجيني؟”