من المحتمل أن تكون هناك حالة وراثية لها حل وراثي، فهل هذا صحيح؟

الحالة الوراثية من المحتمل أن يكون لها حلاً جينيًا، هل هذا صحيح؟ أوجد هذا التفكير المنطقي أول بحث في العلاج الجيني منذ أكثر من 50 عامًا. الآن مع تقييم أبحاث العلاج الجيني في تجارب سريرية متعددة لمجموعة من الحالات الوراثية لتحديد الفوائد والمخاطر المحتملة، فإنها لديها القدرة على تقديم خيار جديد تمامًا للأشخاص الذين يعانون من حالات وراثية محددة والذين يدعمونهم ويعتنون بهم.

يجري استكشاف طرق للعلاج الجيني

يتم استكشاف بعض الطرق المختلفة للعلاج الجيني. قد يتضمن علاج الجينات محاولة إصلاح أو استبدال جين متحور، أو تعطيل جين متحور يسبب المتاعب، أو إدخال نسخة وظيفية من الجين في الجسم لمساعدة الجسم على إنتاج البروتین المتأثر.

• مع طريقة العلاج الجيني التي تسمى نقل الجينات، يتم إدخال الجين الوظيفي في خلية بقصد أن يعمل مكان الجين المتحور. يجري استكشاف الطرق الفيروسية والكيميائية والفيزيائية لنقل الجينات. يحدث نقل الجين الجديد في الجسم (داخل الجسم الحي) بعد توصيله للجسم غالبًا باستخدام تسريب وريدي. يتم استهداف بقاء المادة الوراثية الأصلية في الكروموسومات دون تغيير. هذا يعني أن الجين المتحور سيبقى هناك ويمكن أن ينتقل إلى ذرية الشخص
• في العلاج الجيني خارج الجسم الحي، وهو نوع من العلاج القائم على الخلايا، تحدث العملية خارج الجسم. أولاً، تتم إزالة الخلايا المصابة من الجسم عن طريق خزعة. في المختبر، يتم إدخال المواد الوراثية الوظيفية في الخلايا ثم يتم توصيلها مرة أخرى إلى داخل جسم المريض
• في التحرير الجيني، فإن الفكرة هي إجراء تغييرات على الـ DNA الأصلي. هذه التقنية تجعل من الممكن إصلاح الـ DNA الأصلي أو إضافة DNA جديد في موضع معين. نيوكلييز إصبع الزنك وCRISPR (التكرارات العنقودية المتناظرة القصيرة منتظمة التباعد) هي طرق للتحرير الجيني يجري بحثها